
几年前,CAR-T细胞疗法还只是抗癌药物或放疗等标准疗法失败两次以上的患者的第三线最后选择。然而,如今趋势已转向直接将其用于第二线治疗。由于患者在身体状况更好、免疫系统更健康时接受治疗,治愈的可能性也相应提高。在韩国,CAR-T细胞疗法已被批准用于二线治疗,但医保福利仍仅限于第三阶段,这无疑给患者带来了沉重负担。因此,人们期待未来韩国的医保覆盖范围能进一步扩大。
吉利德科学于1987年在加利福尼亚成立,是一家生物制药公司,在HIV、丙型肝炎等病毒性疾病治疗药物以及抗癌药领域占据了高市场份额。
凯特公司成立于2009年,是一家专注于个性化抗癌药物“CAR-T细胞疗法”的生物技术公司。这种疗法从患者血液中提取免疫细胞(T细胞),通过基因改造使其只攻击癌细胞,再回输体内。自2012年起,它与美国国家癌症研究所合作开展研究。吉利德于2017年收购了凯特,此后陆续推出了获FDA批准的CAR-T细胞疗法产品。
吉利德和凯特国际肿瘤区域负责人迭戈·桑托罗最近在首尔中区的吉利德科学韩国办公室接受采访。他表示:“吉利德和凯特将CAR-T细胞疗法商业化已有约10年时间,至今已治疗超过35,000名患者。”
◇早期CAR-T疗法提升血癌患者生存率
吉利德和凯特的CAR-T细胞疗法制造成功率超过96%。它们采用一种无需冷冻的新鲜细胞技术,缩短了制造过程并提高了细胞存活率。
桑托罗强调,早期使用CAR-T疗法对治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)尤其有效。DLBCL是一种血癌,在韩国的患者数量高于白血病。这种癌症的特点是进展迅速且易复发。通常,患者确诊后会开始药物治疗(一线治疗),但有些人对初始治疗无反应或病情迅速恶化。
在这种情况下,早期CAR-T疗法可以增加治愈的可能性。与患者在经历多个周期的严酷化疗疲劳后、免疫细胞已受损时才接受治疗相比,这是一种提高生存率的方法。
桑托罗分享了一个患者案例:一位30多岁、居住在加拿大的自行车手。虽然他平时身体健康,但突然出现严重咳嗽和呼吸困难。检查发现他肺部和心脏有积液,被诊断为DLBCL。不幸的是,初始化疗无效,额外治疗的希望渺茫。作为最后一线希望,他参加了CAR-T细胞疗法临床试验。经过试验和治疗后,他恢复健康,最终又能骑上自行车。桑托罗说:“每次看到这样的完全缓解案例,我都会想起我们的使命。”
桑托罗补充道:“早期使用CAR-T疗法从长期看能降低医疗成本。”“我希望韩国的医保体系能进一步扩大,以减轻血癌患者的痛苦。这也是我们不断寻求政府意愿与合作的原因。”
凯特公司已开始研发“体内CAR-T细胞疗法”,即在患者体内制造CAR-T细胞。桑托罗指出:“这仍处于临床前和早期研究阶段,但未来五年内,我们公司以及开展相关研究的其他机构预计将取得可见成果。”
他补充说:“CAR-T细胞疗法对物流和运输要求严格,因为细胞必须保持新鲜。相比之下,体内CAR-T疗法可以大幅缩短这一过程,显著提高治疗的可及性。如果这项技术得到推广,将为更多患者提供治疗机会和希望。”